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Seltene Krankheiten, engl. Orphan disease – nach Schätzungen gibt es auf der Welt ca. 17000 seltene Krankheiten. In Deutschland sind etwa vier Millionen Menschen von seltenen Krankheiten betroffen. Je seltener die Krankheiten desto schwieriger ist ihre Diagnose. Die Behandlungsmethoden sind oft begrenzt und es fehlen Goldstandards. Eine seltene Krankheit ist laut EU-Verordnung eine lebensbedrohliche oder chronische schwerwiegende Krankheit die höchstens nur bei einem von 2000 Einwohnern auftritt. Die Ursache von seltenen Krankheiten sind oft Gendefekte.
Orphan-Arzneimittel
Mit den sogenannten Orphan-Arzneimittel, englisch Orphan Drugs, behandelt man seltene Krankheiten. Für Arzneimittel forschen und testen Pharmaunternehmen in der Regel meist über 10 Jahre. Eine Arzneimittelzulassung kostet den Pharmazeuten, Millionen bis hin zu Milliarden. Erst wenn die Sicherheit und Unbedenklichkeit zum einem Großteil gegeben ist und der Nutzen höher ist als das Risiko, darf ein Arzneimittel zugelassen werden. Bei Orphan Drugs gibt es Ausnahmen – daher sind seltene Krankheiten für Pharmazeutische Unternehmen heute nicht ganz uninteressant. Verschiedene Staaten und Länder haben Gesetzte erlassen um teure Arzneimittelzulassungen zu vergünstigen und zu erleichtern. Damit sollen potentiell innovative und lebensrettende Arzneimittel schneller zugelassen werden. Siehe zu diesem Thema beschleunigte Zulassung durch die FDA und Zentrale Zulassung in der Europäischen Union.
Datenbank für seltene Krankheiten und ihre Behandlungsmöglichkeiten: Orphanet
Das französische Gesundheitsministerium hat 1997 die Datenbank Orphanet für seltene Krankheiten gegründet. Mittlerweile wird die Datenbank von vielen Ländern mit Förderung durch die Europäische Union weiterbetrieben. Die Datenbank hat heute viele Einträge über Ursachen und aktuellen Behandlungsmöglichkeiten sowie neueste Erkenntnisse in Gebiet der seltenen Krankheiten. Die Datenbank soll alle Informationen bündeln um die Diagnose und Therapie für seltene Krankheiten zu verbessern. Zusammen mit der Amerikanischen Meta-Datenbank PubMed können Interessenten alle wichtigen Informationen, brandneue Studienergebnisse, beispielsweise zu neuen Therapiemöglichkeiten mit verfolgen. Bei einigen Artikeln auf Pubmed haben nur Fachpersonal wie Ärzte, Apotheker oder Pharmazeutische Institute und einige Unis Zugang. Darüberhinaus gibt freie und kostenpflichtige Artikel. Meistens haben aber alle wissenschaftlichen Artikel einen Abstract mit den wichtigsten Informationen als Zusammenfassung. Man kann in der Suchmaske beispielsweise: „Gaucher“ (Krankheit Morbus Gaucher) eingeben und alle wichtigen Ergebnisse anzeigen lassen. Links kann man in der Spalte die Suchergebnisse verfeinern. Achtung nahezu alle Artikel auf Pubmed ist auf Englisch. Es gibt Reviews und Studienergebnisse die noch kritisch bewertet werden müssen. Sollten Sie Fragen zur einer bestimmten Krankheit oder neuen Behandlungsmöglichkeiten so kommen Sie einfach in Ihre Glückauf Apotheke vorbei.
Liste einiger seltener Krankheiten (Auszug)
• Abetalipoproteinämie
• Aicardi-Syndrom
• Amyotrophe Lateralsklerose
• Angelman-Syndrom
• Bietti-Kristalldystrophie
• CADASIL
• CHARGE-Syndrom
• Chiari-Malformation
• Chorea Huntington
• DOOR-Syndrom
• Dubowitz-Syndrom
• Epidermolysis bullosa
• Erdheim-Chester-Erkrankung
• Erythropoetische Protoporphyrie
• Fibrodysplasia ossificans progressiva
• Gaucher Krankheit
• Glutarazidurie
• Hereditäre sensorische und autonome Neuropathie Typ IV (auch „CIPA-Syndrom“)
• Hereditäres Angioödem (HAE)
• Hypophosphatasie
• einzelne Formen der Ichthyose
• Kartagener-Syndrom
• Kostmann-Syndrom
• Lymphangioleiomyomatose
• Marfan-Syndrom
• Morbus Fabry
• Morbus Osler
• Morbus Pompe
• Neurodegeneration mit Eisenablagerung im Gehirn (NBIA)
• Osteogenesis imperfecta („Glasknochen“)
• Pallister-Killian-Syndrom
• Peters-Plus-Syndrom
• Progerie
• Idiopathische pulmonararterielle Hypertonie (IPAH) (früher: „Primäre pulmonale Hypertonie“ (PPH))
• QT-Syndrom
• Short-QT-Syndrom
• Silver-Russell-Syndrom
• Syringomyelie
• Thanatophore Dysplasie
• Wiskott-Aldrich-Syndrom
Quellen:
– Orphanet
– Pubmed.gov
– Wikipedia
