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Neue Arzneimittel versprechen viel und schenken Hoffnung
Morbus Gaucher: neues Orphan Drug nach den USA nun auch in der EU zugelassen
Wir hatten bereits am 10. September von dem neuen Arzneimittel Cerdelga® mit dem Wirkstoff Eliglustat in unserem Artikel Seltene Krankheiten: Morbus Gaucher neues Orphan Drug in den USA zugelassen berichtet. Nun wurde das innovative Arzneimittel auch in der EU zugelassen.Das Medikament welches von der Sanofi-Tochter Genzyme produziert wird , ist für die Langzeitbehandlung von Patienten im Erwachsenenalter mit Morbus Gaucher Typ 1 (GD1) indiziert. Zwei klinische Phase-3-Studien – mit mehr als 400 Patienten waren das ausschlaggebende Argument für die Zulassung. Es ist damit auch das größte Studienprogramm, das jemals mit Typ-1-Gaucher-Patienten durchgeführt wurde. Nebenwirkungen wurden nur wenige beobachtet.
Morbus Gaucher Krankheit
Glucocerebrosidase ist das Enzym des Fettstoffwechsels welches die Glucocerebroside (zuckerhaltige Fettstoffe) in Fett und Zucker spaltet. Bei der Krankheit Morbus Gaucher fehlt den Patienten genau dieses Enzym. Die Ursache ist ein Gendefekt auf Chromosom 1 in der Region q31, welche für die Glucocerebrosidase codiert. Somit reichern sich Glucocerebroside in den Fresszellen des Körpers an und die dadurch entstandenen „Gaucher-Zellen“ verdrängen mehr und mehr die normale Zellen. Die Folgen dieser meist Autosomal-rezessiv vererbten Krankheit sind Vergrößerung innerer Organe wie die Leber oder Milz. Durch die vergrößerte Milz könnte den Abbau der Blutzellen beschleunigen, welches dann zur einer Blutarmut führen könnte. Auch wurden Knochen- und Skelettschädigungen beobachtet, sowie auch schwere Störungen des zentralen Nervensystems mit geistiger Behinderung. Unterschieden wird die Krankheit in Typ I, II und III.
Behandlungsmöglichkeiten und neues Orphan Drug
Zur Therapie der Morbus Gaucher Krankheit werden zurzeit Imiglucerase (Cerezyme®) , Miglustat (Zavesca®), und Velaglucerase alfa (Vpriv®) eingesetzt. Die FDA, die Arzneimittelbehörde der USA hat vor kurzem das von der Firma Genzym entwickelte Arzneimittel Eliglustat (Cerdelga™) zugelassen. In Europa wurde bereits eine Zulassung beantragt. In zwei mittelgroßen Klinischen Studien mit rund 200 Morbus Gaucher Typ 1-Patienten wurde Eliglustat als sicher und wirksam eingestuft. Weiter wurde beobachtet, dass im Vergleich zur Placebogruppe das Volumen der vergrößerten Milz und Leber im Schnitt 63 % verkleinert wurden. Auch die Blutwerte verbesserten signifikant. In einer weiteren Studie wurden Patienten über vier Jahre auf ihre Knochen untersucht. Das Studienergebnis ergab, dass sich die Knochenmineraldichte mit Eliglustat signifikant im Schnitt zu 60 % erhöhte. Während der gesamten Studie traten keine Lendenwirbelsäule oder Oberschenkelbrüchen auf. [1 + 2] Folge: Eliglustat könnte eine gute Therapieoption bei Morbus Gaucher Patienten mit Knochen- und Sklettschäden sein. Dies ist ein sehr großer Schritt und eine neue Hoffnung für Morbus Gaucher Patienten und ihre Angehörigen. Im weiteren Verlauf soll nun Eliglustat in einer großangelegten Klinischen Studie der Phase III bei über tausenden von Patienten getestet werden. Sollten sich auch hier die positiven Effekte bestätigen soll Eliglustat auch bei Typ II und Typ III Patienten getestet werden. Weltweit leiden schätzungsweise weniger als 10.000 Patienten unter der erblichen lysosomalen Speicherkrankheit.
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Quellen:
– [1]Skeletal improvement in patients with Gaucher disease type 1: a phase 2 trial of oral eliglustat.
Kamath RS1, Lukina E, Watman N, Dragosky M, Pastores GM, Arreguin EA, Rosenbaum H, Zimran A, Aguzzi R, Puga AC, Norfleet AM, Peterschmitt MJ, Rosenthal DI.
– [2]Eliglustat, an investigational oral therapy for Gaucher disease type 1: Phase 2 trial results after 4years of treatment.
Lukina E1, Watman N2, Dragosky M3, Pastores GM4, Arreguin EA5, Rosenbaum H6, Zimran A7, Angell J8, Ross L9, Puga AC10, Peterschmitt JM11.
